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新療法…白血球大軍 滅兒童血癌細胞
圖為兒童急性淋巴性白血病研發的藥物Kymriah。
聯邦食品暨藥物管理局30日首次批准新澤西州諾華藥廠的基因工程技術，治療兒童白血病。
聯邦食品藥物管理局(FDA)30日為治療癌症開啟新的紀元，首次批准用基因工程技術把病人本身的白血球變成殺手大軍，用以尋找和摧毀兒童血癌細胞。
諾華藥廠(Novartis)與賓州大學共同發展的CAR-T細胞療法，是第一種獲准在美國上市的基因療法；FDA稱之為歷史性的發展。
不過，這種療法也會引起嚴重副作用。病人經常出現一種稱為「細胞因子釋放症候群」的免疫機能過敏反應，可能引發高燒、血壓劇降，甚至損害器官，需要特別療護以控制這些症狀，而又不阻撓攻擊癌細胞的進展。
費城兒童醫院六年前率先用CAR-T療法治療一名女孩，使她從垂死邊緣擺脫癌症糾纏，至今仍健康存活。
這種療法必須為每一個病人分別進行基因工程處理，治療費用47萬5000元。不過，諾華宣布如果病人在一個月內沒有反應，將不收費。
相形之下，目前治療血癌常用的骨髓移植，第一年花費54萬至80萬元。
癌細胞經常能夠逃避身體免疫機能用以對付疾病的T細胞，而CAR-T療法藉著加強T細胞使癌細胞無所遁形。
研究人員從病人血液過濾出T細胞進行基因處理，使其擁有專門鎖定癌細胞的嵌合抗原受體(chimeric antigen receptor，CAR)，再把分裂複製成幾億個的強化T細胞注射回病人體內，使其繼續複製和對抗疾病幾個月或幾年。
CAR-T療法率先獲准用於治療兒童急性淋巴性白血病(ALL)；參加試驗的63名嚴重病患，有83%在三個月內病情獲得緩解，比率遠高於其他療法，而且研究人員對有些人就此完全治癒懷抱希望。
美國每年有3000多人罹患ALL。新療法初期只在人員經過特別訓練的20幾個醫療中心提供，病人的免疫細胞將冷凍送到新澤西州的諾華工廠處理，整個程序約需三個星期。目前只有年紀不超過25歲的ALL復發病人才能接受這種治療，而美國約有600個病人合乎條件。
國家癌症研究所發展出來的類似CAR-T療法，今年稍後可望獲准用以治療惡性淋巴癌，其他公司也在發展對付多發性骨髓瘤等其他血癌的類似療法。
科學界也在發展CAR-T療法下一個更困難的目標：對付腦癌、乳癌、胰臟癌等更常見的固態癌瘤。 |
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發表於 2017-9-1 18:24:59
