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全身長小肉瘤、易生病 慢性肉芽腫有「新藥」
慢性肉芽腫是罕見疾病，發生率約20萬分之一，病患通常在嬰幼兒時期就發病，且免疫功能差、非常容易因普通的細菌或病毒就被感染；國家實驗研究院今天宣布，已開發出「導向性奈米藥物」，在小鼠實驗中恢復了基因改造鼠的免疫功能。
慢性肉芽腫病患身上各部位可能都會長出肉芽腫，且病患血液中的吞噬細胞有缺陷，細胞內過氧化氫與氧化酵素不足，將微生物吞噬後，無法進行一系列的氧化步驟，而無法將病菌消滅，病患皮膚、軟組織、肝臟、呼吸道及淋巴結等易受重覆性嚴重感染。
目前沒有治療慢性肉芽腫的藥物，只能持續用預防性抗生素、干擾素來預防感染，或利用骨髓移殖來製造沒有基因缺陷的嗜中性白血球，來提高免疫功能，一個月可能要花費上萬元治療。
國家實驗動物中心合聘研究員、成大醫學院特聘教授謝奇璋指出，研究團隊用常見的薑黃素來實驗，因為它有調節免疫細胞蛋白質功能的特性，但薑黃素的人體吸收率很差，研究團隊因此進行改造。
研究團隊用生物技術將奈米粒子包覆薑黃素，再連接特定胜肽鍊，將傳統薑黃素改造為奈米化、具導向性的藥物，在治療時可以選擇性地將薑黃素釋放到細胞地特定胞器內質網，可幫助嗜中性白血球來發揮殺死細菌的效果。
研究團隊將人類慢性肉芽腫病患的突變基因轉殖到小鼠身上來模擬，來實驗新療法，結果發現新的導向性奈米薑黃素可以提高罹病小鼠清除細菌感的能力，也將地細胞凋亡的副作用。
謝奇璋說，這項研究使用的藥物和材料都有高度生物安全性，且經過美國食藥局核准使用的材質，目前也已申請專利，應該很快可以申請人體試驗。
(自由時報健康醫療網)
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發表於 2019-10-21 00:44:52
