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[最新療法] 罕見失明眼疾 基因治療現曙光 [複製連結]

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發表於 2014-1-17 06:31:45 |只看該作者 |倒序瀏覽 | x 1
 
譯者:中央社陳怡君

醫師今天表示,針對1種遺傳致盲眼疾的突破性實驗治療,在6名志願者的早期測試中,已取得驚人成效。

這項治療是把1個基因透過媒介悄悄帶進脈絡膜缺失症(choroideremia)患者的視網膜內,藉此修正患者的DNA缺陷。

脈絡膜缺失症是一種遺傳性病變,致病原因是基因缺陷引致視網膜逐步退化。一般來說,約5萬人會有1人得到這種疾病,好發於男性。

經半年治療後,病患在昏暗光線下的視力出現進展,6名受試者中,有2人可以看到視力表上更多排符號,1名患者甚至多年來首次在夏夜看到星星,自己也覺得非常驚訝。

研究發表在「刺胳針」(The Lancet)雜誌。

研究主持人、牛津大學紐菲爾德眼科醫學實驗室(Nuffield Laboratory of Ophthalmology)的麥克雷倫(Robert MacLaren)警告:「基因治療是否能持久,目
前還無法給肯定答案。」

麥克雷倫表示:「但我們可以說,我們持續追蹤的患者,視力進展都能維持,其中有件案例已追蹤長達2年。」
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