罕見失明眼疾 基因治療現曙光

陳仁

 
譯者：中央社陳怡君

醫師今天表示，針對1種遺傳致盲眼疾的突破性實驗治療，在6名志願者的早期測試中，已取得驚人成效。

這項治療是把1個基因透過媒介悄悄帶進脈絡膜缺失症（choroideremia）患者的視網膜內，藉此修正患者的DNA缺陷。

脈絡膜缺失症是一種遺傳性病變，致病原因是基因缺陷引致視網膜逐步退化。一般來說，約5萬人會有1人得到這種疾病，好發於男性。

經半年治療後，病患在昏暗光線下的視力出現進展，6名受試者中，有2人可以看到視力表上更多排符號，1名患者甚至多年來首次在夏夜看到星星，自己也覺得非常驚訝。

研究發表在「刺胳針」（The Lancet）雜誌。

研究主持人、牛津大學紐菲爾德眼科醫學實驗室（Nuffield Laboratory of Ophthalmology）的麥克雷倫（Robert MacLaren）警告：「基因治療是否能持久，目
前還無法給肯定答案。」

麥克雷倫表示：「但我們可以說，我們持續追蹤的患者，視力進展都能維持，其中有件案例已追蹤長達2年。」