中國正式納PV、PMF為罕見病，助6446藥華藥中國拓市 6617共信KY 合一 4194禾生技

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中國正式納PV、PMF為罕見病，助6446藥華藥中國拓市 6617共信KY 合一 4194禾生技

2023年9月25日

中國近日將真性紅血球增多症（Polycythaemia Vera, PV）、原發性骨髓纖維化（Primary Myelofibrosis, PMF）正式納入罕見疾病目錄，將助力藥華藥(6446)未來在中國拓市。藥華藥旗下新藥Ropeg申請PV中國藥證，已進入藥證審核階段，預計是第一個獲中國主管機關核准用於治療PV的藥物。中國國家衛生健康委員會（簡稱衛健委）近日公布「第二批罕見疾病目錄通知」。納入罕見疾病目錄將執行優先審評政策，並有利於未來在中國醫療保險的價格談判、門診用藥推廣等；衛健委亦會重點關注罕見疾病診療指南和治療標準的修訂。

藥華藥旗下新藥Ropeg正在申請中國藥證的PV、以及正在發展的PMF等適應症，均納入此批罕見疾病名單之中，預計有助於未來Ropeg於中國發展 PMF 等新適應症的加快審核；對於目前已進入藥證審核階段的PV適應症之獲益，藥華藥中國團隊也將和藥監局藥品審評中心（CDE）溝通後確定。因中國目前尚未有藥物正式獲准用於治療PV，Ropeg預計是第一個獲中國主管機關核准用於治療PV的藥物。

罕見疾病的病人數較少，罕病用藥也被稱為孤兒藥（Orphan Drug）。中國的罕見疾病目錄政策為加強中國在罕見病的管理、提高罕見病診療水準、和維護罕見病患者健康權益方面提供依據，對於中國未來在罕見病診療保障事業的推動、促進藥物近用、健全並保障罕病患者從診斷至治療的醫療，具有重要指導意義。

Ropeg用於治療PV已於2012年取得美國FDA的孤兒藥認證，於2021年11月獲得美國PV藥證後，享有7年市場獨佔權；Ropeg用於治療PV也於2020年獲韓國孤兒藥認證。此外，Ropeg用於治療原發性血小板過多症（ET）及骨髓纖維化（MF）等疾病亦於2014年獲得美國FDA的孤兒藥認證。

藥華藥於去年12月向中國藥監局申請上市許可，適應症為羥基脲（HU）耐藥或不耐受的PV，藥證審查順利進行中。Ropeg也已獲中國海南省藥品監督管理局同意以「臨床急需藥品」資格進口，讓部分中國患者將可以到「海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區」申請使用Ropeg治療，期許盡快讓更多患者受惠。