阿茨海默症新藥里程碑 人體臨床試驗

zebron

阿茨海默症新藥里程碑 人體臨床試驗

 

老人痴呆症患者腦細胞內的線路會打結，結子愈打愈多終至錯亂，使一個聰明又有活力的人漸漸變成失智的老人。

一種研發出的新藥物已進入最後測試階段，這種新藥物可以減少導致阿茨海默症的斑塊。而且科學家發現，似乎服用它的病人沒有產生副作用。

醫學專家稱此verubecestat藥物為控制致命疾病阿茨海默症（Alzheimer，俗稱老年失智症、老年癡呆症）邁出了重要的一步，它是第一種被用來預防阿茨海默症疾病的藥物。

目前美國有500多萬人罹患阿茨海默症，預計到2050年患者人數將達到1380萬人。由於已經有10年未研發出有效的新藥來治療阿茨海默症，在高齡化社會國家尤其顯得迫切需要。

新藥物屬於BACE1抑製劑家族中的一種，它的出現是令人鼓舞的發展。因為此前雖然開發出有助於減少在腦中形成粘性澱粉樣蛋白斑的藥物，但是具有嚴重的副作用，會損害肝臟。

動物試驗有效 沒有毒性

新研發出的 verubecestat 藥物已經成功進入第一階段的臨床試驗，以測試其對人類是否安全。

在動物研究中，verubecestat 藥物成功地降低了老鼠和猴子的血液和脊髓液中的β澱粉樣蛋白（amyloid beta）的水平。

該研究的作者之一藥理學家馬修‧肯尼迪（Matthew Kennedy）所領導的美國新澤西州的默克實驗室（Merck Research Laboratories）團隊所做的動物實驗，甚至延展治療後，動物也未出現毒性跡象。

人類試驗有效 也無嚴重副作用

參與第一階段試驗的32名患者（Matthew Kennedy）中，包括健康的成年人、患有輕度和中度阿茨海默病的人，在服用verubecestat 藥物後，他們的β澱粉樣蛋白都降低了，也沒有嚴重的副作用，結果令人鼓舞。

研究的作者說，這種好的結果有助於進一步做第三期臨床實驗，以評估其有效性和安全性，查看阿茨海默症患者長期使用該藥的效果。

這項研究11月2日發表在科學轉化醫學期刊上（Science Translational Medicine）。

BACE1抑制劑

BACE1是由分子生物學家羅伯特‧瓦瑟（Robert Vassar）領導的團隊在1999年發現的，他目前在西北大學Feinberg醫學院工作。

許多團隊都在研發BACE1的抑制劑，但發現使用後有許多嚴重的問題，最近已研發出許多類似藥物，但最近一次的臨床實驗，發現使用後會產生肝毒，而停止臨床實驗。

目前為止，至少已有190種阿茨海默病的治療藥物未能通過人體試驗。