結節硬化症無法開刀 服新標靶藥抑制腫瘤生長

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結節硬化症是一種基因突變所引起的罕見疾病，患者腦部、心臟、腎臟、肺部等重要器官容易長瘤，因而造成各種不同症狀。台北醫學大學醫學院院長、小兒神經醫學、神經科學教授黃朝慶表示，過去這種疾病只能進行症狀治療，如果腫瘤太大，就得開刀，但近年來許多臨床研究發現，新式口服標靶藥物mTOR抑制劑可抑制腫瘤細胞生長，在台灣已可用來治療無法開刀的結節硬化症腦瘤患者。在美國這種藥物已可用來治療結節硬化症所造成的腎臟腫瘤，但台灣還沒有通過這種藥物適用症。

黃朝慶院長分析，結節硬化症患者全身器官都可能長瘤，這種腫瘤以良性為主，不過當腫瘤越大越大，還是會影響到器官功能，特別是長在腦部、心臟、肺臟、腎臟等器官，影響更為巨大。舉例說，有些兩、三歲前的病童腦部功能受到影響，因而出現抽筋、癲癇症狀，此時智力發展就容易出現異常，患者若國小、國中出現水腦，就要考慮開刀。

此外，二十歲以上女性患者肺部容易出現腫瘤，呼吸就會變得比較喘，還有些成年患者是腎臟長腫瘤，一旦腫瘤破裂，就可能造成腎臟衰竭、出血、休克，有的患者則是長時間飽受洗腎之苦。

黃朝慶院長指出，結節硬化症患者如果定期接受全身掃描、檢查，就能在腫瘤很小的時候就發現病灶，及早介入治療，這樣腫瘤就不會越長越大，對器官產生永久性傷害。