基因療法突破 先天性聽障患者接受單次注射後重獲聽力
配戴傳統助聽器的情境示意圖。研究人員指出，基因療法未來有望取代部分輔具需求。
一項基因療法的新研究證實，僅需單次注射，就能讓罹患先天性耳聾的患者在數週內恢復部分聽力，受試者年齡從1歲至24歲不等，成果發表於最新一期《自然醫學》（Nature Medicine）。
根據《IFLScience》報導，這項療法針對罕見的「OTOF基因突變」所致聽力障礙，該基因負責傳遞耳內聲音訊號至大腦，一旦缺損，患者將無法感知聲音。研究團隊利用一種合成腺相關病毒（AAV）作為載體，將正常基因副本直接注射至耳蝸，療效顯著。
本次試驗由中國5家醫院合作進行，共招募10位患者，其中包含兩位分別為14歲與24歲的青少年與成年人，這是此技術首次在非兒童族群中測試，並成功改善聽力。
接受注射後，多數人在1個月內就出現變化，6個月內全數患者皆出現明顯進步。研究指出，平均可感知的最小音量從106分貝（如摩托車聲）降至52分貝（如雨聲），意味聽力恢復程度相當實質。
該研究共同通訊作者段茂利（Maoli Duan）表示，這次臨床試驗對青少年與成人的療效讓人鼓舞，也顯示此類療法未來有機會擴大應用。他強調：「我們將持續追蹤患者，以觀察療效是否持久。」
研究團隊指出，整個試驗過程未出現嚴重副作用，療法耐受性良好。雖然樣本規模仍有限，但此成果已為全球約20萬名因OTOF突變導致聽障的患者帶來新希望。
團隊也正在研究針對其他較常見聽障基因（如GJB2與TMC1）的療法，若能成功，未來可能讓更多遺傳性聽損患者獲得改善機會。
來源：自由健康網
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發表於 2025-7-11 00:26:24
