罕病「泛視神經脊髓炎」新解方！「生物製劑」大幅降低復發風險

陳仁

健康醫療網／編輯部整理

 
台灣已將泛視神經脊髓炎列為罕見疾病，並自 2023年10月起給付單株抗體生物製劑，為患者提供治療新選擇。

泛視神經脊髓炎（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, NMOSD）是種罕見但極具攻擊性的中樞神經自體免疫疾病，主要侵犯視神經與脊髓。高雄長庚神經內科部主治醫師蔡乃文解釋，女性患者佔多數，發病年齡集中在30至50歲之間，常見症狀包括視力模糊、肢體無力、膀胱與腸道功能障礙。

罕見自體免疫疾病　嚴重恐致失明、失能
蔡乃文醫師說明，早期對NMOSD認識有限，曾被歸為多發性硬化症的亞型，直到AQP4-IgG 抗體檢測問世，才確認其致病機轉、病程與治療策略皆不同於多發性硬化症。與多發性硬化症相比，NMOSD失能風險更高，急性發作時對神經傷害較重、恢復機會也較低。研究指出約8成NMOSD患者在急性發作期間，病眼視力降至0.1 以下，遠高於多發性硬化症患者的36%。另一長期追蹤資料庫顯示，在發病7年半內，約 6 成患者會單眼或雙眼失明，而多發性硬化症患者15年內失明比例僅約 4%。

NMOSD對神經功能的傷害會隨時間累積，一項追蹤百位患者的研究顯示，發病6年內，18%患者出現永久性視力障礙、34%明顯肢體功能退化、23%需長期依賴輪椅。另一份研究指出，若發病後無積極治療，患者5年後失能程度會達到行走能力受損（以EDSS 評分）；患病持續至8年，患者多需仰賴助行器。這些數據均說明即早診斷與介入治療至關重要。

急性處置、慢性預防　雙軸策略有其重要性
NMOSD 治療可分為「急性發作期」與「慢性預防期」兩階段。急性發作時，治療重點在迅速抑制發炎、減少神經傷害。常見治療方式包括靜脈注射高劑量類固醇、血漿置換術、血漿分離術及靜脈注射免疫球蛋白。而這些急性期治療的效果有限，僅約3成患者能完全恢復，即使積極治療，仍有高比例病人會留下不同程度的後遺症。

慢性期的治療目標是避免復發與延緩失能惡化，常用的傳統藥物包括有口服類固醇、免疫抑制劑（如 Azathioprine、Mycophenolate mofetil）等。然而，這些免疫抑制劑會非特異性地去抑制全身免疫反應，長期使用後易導致感染、肝功能異常或骨髓抑制等副作用。部分患者無法有效控制病情，每次復發皆可能造成不可逆神經損傷，臨床上建議確診後應儘早接受預防性治療，確保良好預後。

單株抗體生物製劑問世　大幅降低復發風險
蔡乃文醫師進一步提到，近年來，隨著對NMOSD致病機轉的深入了解，特異性靶向免疫療法——單株抗體生物製劑（monoclonal antibodies, mAbs）應運而生。這些藥物針對特定免疫分子，如B細胞或發炎介質IL-6 進行精準調控，可預防復發、減少神經損傷，成為目前治療的新選擇。

目前已有四種單株抗體獲美國FDA核准用於治療AQP4-IgG 陽性 NMOSD，分別為Ravulizumab、Eculizumab（靶向補體 C5）、Satralizumab（靶向 IL-6 受體）與Inebilizumab（靶向B 細胞表面CD19 抗原）。這些藥物透過不同機轉達到免疫抑制效果，臨床試驗均證實能顯著降低年復發率。現階段台灣已有兩種生物製劑（Satralizumab與Inebilizumab）獲健保給付。

單株抗體生物製劑健保給付　條件限制成難解課題
蔡乃文醫師說明，生物製劑的問世，為高復發且高致殘風險的NMOSD帶來治療新契機。其優勢在於治療針對性高、副作用較低、給藥頻率低，有助實現「低復發、低失能、好生活」願景。特別是對高風險族群（如早發病、多次發作或有重度殘障者），生物製劑可望成為疾病緩解與長期穩定的關鍵。

台灣已將泛視神經脊髓炎列為罕見疾病，並自 2023年10月起給付單株抗體生物製劑，為患者提供治療新選擇。然而，健保對此類藥物的給付條件仍然相當嚴格，須先接受3個月傳統免疫抑制治療，且一年內至少發作兩次以上才符合申請資格，因此實際獲得給付的病人比例不高。

對多數患者來說，此限制可能導致錯過最佳治療時機，使病情惡化，進而增加住院及長期照護需求，不僅減損患者生活品質，也造成醫療資源浪費。如何兼顧健保財務穩健與病人治療權益，已成為臨床實務中亟待解決的重要課題。